41, c’est le nombre d’essais chez l’homme soutenus par l’AFM-Téléthon pour 32 maladies différentes. Parce que la pharmacologie classique n’offrait aucune perspective aux maladies génétiques rares, Le Téléthon impulse le développement de thérapies innovantes issues des connaissances récentes en génétique ou biologie cellulaire. Des malades souffrant de déficits immunitaires, de maladies rares du sang, du cerveau, du foie, de la vision et plus récemment des muscles bénéficient aujourd’hui de l’arrivée des premiers traitements. 
500 C’est le nombre d’experts-chercheurs qui travaillent au sein de l’institut des Biothérapies des maladies rares. Chaque jour, c’est plus de 500 experts de la recherche, du développement préclinique et clinique, de la bioproduction qui travaillent chaque jour pour mettre au point des thérapies innovantes pour combattre les maladies rares. L’Institut des biothérapies des maladies rares regroupe 3 centres de recherche initiés et financés majoritairement par l’AFM-Téléthon : Généthon pour la thérapie génique des maladies rares, I-Stem pour la thérapie cellulaire des maladies monogéniques, l’Institut de myologie pour les maladies du muscle. 
41, c’est le nombre d’essais chez l’homme soutenus par l’AFM-Téléthon pour 32 maladies différentes. Parce que la pharmacologie classique n’offrait aucune perspective aux maladies génétiques rares, Le Téléthon impulse le développement de thérapies innovantes issues des connaissances récentes en génétique ou biologie cellulaire. Des malades souffrant de déficits immunitaires, de maladies rares du sang, du cerveau, du foie, de la vision et plus récemment des muscles bénéficient aujourd’hui de l’arrivée des premiers traitements. 
500 C’est le nombre d’experts-chercheurs qui travaillent au sein de l’institut des Biothérapies des maladies rares. Chaque jour, c’est plus de 500 experts de la recherche, du développement préclinique et clinique, de la bioproduction qui travaillent chaque jour pour mettre au point des thérapies innovantes pour combattre les maladies rares. L’Institut des biothérapies des maladies rares regroupe 3 centres de recherche initiés et financés majoritairement par l’AFM-Téléthon : Généthon pour la thérapie génique des maladies rares, I-Stem pour la thérapie cellulaire des maladies monogéniques, l’Institut de myologie pour les maladies du muscle. 
16 000 familles accompagnées par les 16 services régionaux (176 professionnels) depuis leur création
Une ligne d’accueil Familles 24h/24 : 0 800 35 36 37 
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2 villages Répit familles  pour les permettre aux aidants et aux personnes malades de se ressourcer
1 plateforme maladies rares rassemblant les acteurs majeurs du combat contre ces maladies
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3 millions de personnes concernées par une maladie rare en France !
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